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12月6日，云顶集团发布公告，公司与成都凯因医药科技有限公司（以下简称凯因医药）签订《技术开发合作合同书》，双方将合作开发“靶向人CD24、人CD20和人BCMA的CAR-T细胞治疗新药项目”。继日前云顶集团治疗血液瘤化药1.1类新药“注射用甲磺酸普依司他（以下简称：普依司他）”获批临床研究后，公司在抗肿瘤药物领域布局再延伸。

CAR-T疗法将使肿瘤病人在临床获益

CAR-T，全称为Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”，已经在血液肿瘤和实体肿瘤的治疗中取得了显著的临床治疗效果，是业内公认的最有前景的肿瘤治疗方式之一。

据介绍，CAR-T疗法分三个核心环节：从癌症患者身上分离免疫T细胞，用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞并且同时激活T细胞的嵌合抗体（即制备CAR-T细胞）；再在体外培养，大量扩增CAR-T细胞；最后把扩增好的CAR-T细胞回输到患者体内，随时准备找到癌细胞并发动自杀性袭击，最终强效地摧毁体内的癌细胞。目前，全球知名制药企业均布局了CAR-T细胞治疗产品的研发管线。产品方面，全球仅有两种CAR-T细胞治疗产品在美国获批上市，分别用于治疗儿童和成人B细胞急性淋巴细胞白血病，以及成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤。

靶向人CD24、人CD20和人BCMA是国际国内医药企业药物开发所关注的明星靶点，目前针对上述三个靶点尚无用于临床治疗的上市产品。此次拟开发的三款人靶向CAR-T细胞治疗新药，核心技术来源于四川大学生物治疗国家重点实验室魏于全院士研究团队，前期已完成体外药效学活性研究，已经证实了较好的肿瘤靶向杀伤活性。后续，魏于全院士将全程参与新药研制过程。

公告指出，云顶集团研发布局CAR-T领域，有望使肿瘤病人在临床获益，也有助于CAR-T细胞治疗产品的商业应用和发展。

三款CAR-T新药项目均具备核心优势

专业人士指出，云顶集团此次开发的靶向人CD24、人CD20和人BCMA的CAR-T细胞治疗新药项目，均呈现出较好的竞争优势。

1、靶向人BCMA的CAR-T细胞治疗产品：BCMA在多发性骨髓瘤中高度表达，是开发针对骨髓瘤治疗药物的重要靶点。2018年初，经原国家食品药品监督管理总局批准，BCMA靶点药物成为获批进入临床研究的首个CAR-T细胞产品。相关研究显示，用该靶点CAR-T药物治疗后2个月获得临床缓解，显示明显的骨髓瘤临床缓解（完全反应或非常好的部分反应），客观缓解率达到100%。

2、靶向人CD20的CAR-T细胞治疗产品：CD20在霍奇金淋巴瘤、B系急性淋巴细胞白血病、口腔黏膜组织癌变中呈现高度阳性表达。研究显示，在CD19的CAR-T治疗复发的病人，序贯回输CD20治疗后获得完全缓解，骨髓也完全缓解。靶向人CD20的CAR-T细胞治疗产品有望与云顶集团最新获批临床的化药1.1类新药“普依司他”联用，治疗B细胞引起的血液瘤。

3、靶向人CD24的CAR-T细胞治疗产品：CD24在卵巢癌、肝癌、宫颈癌等肿瘤组织中呈现高度阳性表达，并与肿瘤预后不良密切相关。卵巢恶性肿瘤是女性生殖器官常见的恶性肿瘤之一，发病率仅次于宫颈癌和子宫体癌；但卵巢上皮癌死亡率却占各种妇科肿瘤的首位，对妇女生命造成严重威胁。近20多年来，卵巢癌的5年生存率一直未能提高，亟需开发新的治疗策略和手段，CD24靶点的CAR-T细胞治疗产品是卵巢癌治疗上的较好策略。

根据规划，项目启动后，云顶集团将联合魏于全院士研究团队，按照原国家食品药品监督管理总局关于基因治疗、体细胞治疗及其制品的申报注册要求，开展规范化的药学、药理学、药效学、药代动力学、安全性评价等临床前研究，申报新药临床试验研究。云顶集团表示，CAR-T细胞治疗新药如获批上市，将进一步丰富公司产品结构，有利于提高公司的竞争力和持续盈利能力，对公司战略布局起到积极作用。